Vier Millionen Menschen leiden allein in Deutschland an einer seltenen Krankheit. Doch für nur etwa 200 der weltweit etwa 8.000 bekannten Seltenen Erkrankungen gibt es eine Therapie. „In Deutschland sind Arzneimittel gegen Seltene Leiden (Orphan Drugs) im EU-Vergleich am schnellsten verfügbar. Damit das auch in Zukunft so bleibt, rufen wir die künftige Bundesregierung am heutigen Tag der Seltenen Erkrankungen auf, Forschung und Entwicklung in dem Bereich zu fördern“, sagt Dr. Kai Joachimsen, Hauptgeschäftsführer beim Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI). „Menschen mit Seltenen Erkrankungen müssen die gleiche Chance auf eine gute Gesundheitsversorgung erhalten wie alle anderen auch. Doch angesichts klammer Kassen droht die politische Realität ausgerechnet jene – oft junge Schwer- und Schwerstkranke – im Stich zu lassen, für die Orphan Drugs oft die einzige Hoffnung sind.“
„Der BPI engagiert sich seit vielen Jahren im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE). In enger Zusammenarbeit mit anderen Bündnispartnern setzen wir uns unter anderem für eine schnellere Diagnose und bessere Therapiesituation bei Menschen mit Seltenen Leiden ein – neue Orphan Drugs sind dabei ganz entscheidend. Die Entwicklung indikationsspezifischer Therapien für meist nur sehr kleine Patientengruppen ist extrem teuer, langwierig und risikobehaftet. Unternehmen brauchen daher langfristige Planungssicherheit am Markt“, betont Joachimsen.
EU-Verordnung war Meilenstein für die Entwicklung von Orphan Drugs
Um Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen bestmöglich versorgen zu können, wurde vor mehr als 20 Jahren eine EU-Verordnung ((EG) 141/2000) zur Förderung der Entwicklung von Orphan Drugs erlassen. Seither kann die europäische Arzneimittelagentur (EMA) bei der Arzneimittelzulassung einen „Orphan-Status“ erteilen, wenn entweder noch keine zufriedenstellende Behandlungsmethode für ein Seltenes Leiden existiert oder im Vergleich zu bestehenden Behandlungsmethoden ein „signifikanter klinischer Vorteil“ nachgewiesen wird.
„Das war ein wichtiger Schritt, der die Entwicklung von Orphan Drugs angekurbelt hat. Im deutschen AMNOG-Prozess wird der von der EMA behördlich festgestellte Mehrwert anerkannt. Orphan Drugs durchlaufen ein formal vereinfachtes Bewertungsverfahren im AMNOG. Bis zu einer bestimmten Umsatzschwelle ist der medizinische Zusatznutzen bei Orphan Drugs durch die vorherige europäische Zulassung belegt“, betont Joachimsen.
Deutsche Gesetzgebung darf Orphan Drugs nicht ausbremsen
„Doch mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) regulierte der deutsche Gesetzgeber nach und senkte die Umsatzschwelle bei Orphan Drugs. Wenn ein Zusatznutzen – wie immer wieder von interessierten Kreisen gefordert – bei Orphan Drugs im größeren Umfang nicht mehr anerkannt wird, ergibt sich eine gefährliche Gemengelage. Erstattungsbeträge würden auf ein Niveau gedrückt, dass eine wirtschaftliche Vermarktung für Hersteller ausschließt. Dadurch entfernt sich Deutschland immer weiter vom ursprünglichen Ziel, die Entwicklung von Orphan Drugs zu fördern“, kritisiert Joachimsen.
Orphan Drugs weiter fördern!
„Die Politik muss jetzt signalisieren, dass sie Therapieoptionen für Seltene Erkrankungen fördern will. Sie sollte alles daransetzen, dem ungedeckten medizinischen Bedarf nachzukommen, um Menschen mit Seltenen Leiden bestmöglich zu versorgen. Über 90 Prozent aller Seltenen Leiden sind weiterhin nicht behandelbar. Gute Rahmenbedingungen für die Industrie sind daher unerlässlich. Es darf politisch nicht an zu vielen Stellschrauben gleichzeitig gedreht werden.“
Weitere Informationen zu „Orphan Drugs“
BPI-Grafik: Anzahl der zugelassenen Orphan Drugs in der EU
Grafik in der Anlage 1
Abbildung: ©BPI. Anzahl der zugelassenen Orphan Drugs in der EU
BPI Themenwelt „Orphan Drugs“
BPI Themendienst „Orphan Diseases“
BPI Animationsfilm: „Seltene Leiden – Vorurteile und Fakten“
Podcast „Diagnose-Kompass“ zum Thema Seltenen Erkrankungen
Episode 7: Dr. Matthias Wilken, BPI-Geschäftsführer Market Access, Märkte und Versorgung spricht über die Herausforderungen und neuen Entwicklungen bei der AMNOG-Bewertung von Orphan Drugs.
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